„Průkopnické“ léčby srpkovité buňky, která má být nabízena pacientům NHS poprvé | UK novinky

Pro použití na NHS byla schválena „průkopnická“ léčba 1,65 milionu GBP a nabízela pacientům s těžkou srpkovitým onemocněním nějakou nadějí na léčbu.

Předpokládá se, že asi 1700 lidí by mohlo být způsobilé poté, co některé pacienty s genetickým stavem schválilo národní institut pro zdraví a péči (NICE).

Léčba obdrží asi 50 lidí ročně, odhadují úředníci NHS.

Profesor Bob Klaber, ředitel strategie, výzkumu a inovací ve společnosti Imperial College Healthcare NHS Trust – který vedl britské rameno klinických hodnocení pro Exa -Cel, řekl: „Spolu s pacienty a průmyslovými partnery jsme hrdí na to, že jsme součástí Průkopnický výzkum a mezinárodní akademická spolupráce, která umožnila toto ošetření.

„Léčba je příkladem skutečné lékařské inovace a poskytne pacientům žádné další možnosti potenciální lék na bolestivé, oslabující příznaky jejich nemocí.

„Nabízí také slibné výzkumné cesty pro jiná genetická onemocnění.“

U pacientů s srpkovitými buňkami, jako je Lanre Ogundimu, může být droga měničem her. V roce 2018 utrpěla mrtvici, plicní embolii a krevní transfúzní reakci v důsledku poruchy.

Strávila 30 dní v nemocnici, šest měsíců ve fyzioterapii, více než 12 měsíců v terapii a devět měsíců nefungovalo.

„Cítila jsem se pořád slabý,“ řekla. „To byl nejnižší bod v mém životě. Ovlivnilo to mou svobodu a nezávislost, můj příjem, moje kariérní trajektorie a mou schopnost přispívat ke společnosti.“

Mehmet Tunc Onur Sanli, 42 let, z Londýna, byla diagnostikována porucha ve věku 11 let. Na Spleen měl operaci, když mu bylo šest a náhrada kyčle ve 22 letech.

„Také trpím pravidelnými krizemi srpkovitých buněk – v loňském roce jsem musel jít do nemocnice o půlnoci po probuzení v těžké bolesti a celkově jsem musel navštívit nemocnici pět nebo šestkrát kvůli krizím,“ řekl.

„Bolest je nejhorší, co jsem kdy v životě cítil – je těžké se vyjádřit slovy.“

I když říká, že s novým ošetřením je stále „hodně zvážit“, nemusíte pravidelně chodit do nemocnice „by pro mě byl sen“.

Jak léčba funguje?

Casgevy – také známý jako Exa -Cel – získal v roce 2020 svým vynálezcům Nobelovu cenu za chemii.

Funguje to úpravou vadného genu ve vlastních kmenových buňkách pacienta. Je to možnost pro pacienty, když je vhodná transplantace kmenových buněk, ale nelze najít žádný dárce.

Léčba byla poprvé zamítnuta společností Nice v březnu loňského roku – uvedla, že o jeho účinnosti potřebuje další podrobnosti. Rovněž potřebovala komerční dohodu o léku, která má ceníku 1,65 milionu GBP.

Není známo, kolik NHS za léčbu zaplatí vrchol, protože zdravotničtí úředníci dosáhli důvěrné dohody s drogovou společností.

Přečtěte si více:
Nejnovější havárie letadla Washingtonu
Násilí na ženách a dívkách roste
Furore přes 11 000 liber iPad Bill ‚fouch z proporce‘

V klinických studiích se všichni pacienti, kteří dostali Exa -Cel, se také vyhýbali přijetí do nemocnice na rok po léčbě – a téměř 98% se stále vyhnulo přijetí do nemocnice asi o 3,5 roku později.

Léčba bude nabízena ve specializovaných centrech NHS v Londýně, Manchesteru a Birminghamu.

„Absolutně transformativní“

Generální ředitelka NHS Anglie Amanda Pritchard uvedla, že NHS bude financovat nové zacházení „okamžitě“.

„Je to skok správným směrem pro lidi s onemocněním srpkovitých buněk – což může být extrémně oslabující a bolestivý stav,“ řekla a dodala, že nabídla naději na lék pro pacienty, kteří čelí těžké formě nemoci.

„(To) by mohlo být naprosto transformativní – mohlo by to umožnit pacientům žít bez strachu ze srpkovitých buněčných krizí, které nad nimi visí.“

Studentka univerzity Funmi Dasaolu zažila celý svůj život chronickou únavu a bolest.

31letá žena z Oxfordshiru byla kvůli stavu mnohokrát přijata do nemocnice-v roce 2022 byla přijata do nemocnice sedmkrát a za posledních pět let dostává pravidelné krevní transfuze.

„Dnes je významný den pro ty, s nimiž žijí nebo zasaženi poruchou srpkovitých buněk,“ řekla.

„Po měsících kampaní jsem nadšený a tak vděčný Exa-Cel byl konečně schválen.

„Pro pacienty to bude skutečně transformativní a nabídne nám šanci na život bez tohoto strašného stavu. Šance na zestárnutí, splnit naše sny a žít bezbolest.“