Jak by zařízení genové terapie mohlo vytvářet personalizované léky pro vzácná onemocnění | UK novinky

Nové přenosné zařízení pro genovou terapii by mohlo umožnit lékárnám v nemocnici vytvářet na vyžádání personalizované léky, říká nová studie.

Vzácná onemocnění postihují více než 300 milionů lidí na celém světě – 36 milionů v EU pouze – ale jsou často přehlíženy kvůli nízkému počtu pacientů a vysokým nákladům spojeným s vývojem léčiv.

Většina léčivých přípravků se vyrábí v továrnách a dodává se do nemocnic, ale pro vzácné podmínky často není dostatek pacientů, aby společnosti ospravedlnily rozvoj léčivých přípravků ve velkém.

Projekt nanospresso by však mohl lékárníkům umožnit, aby jim na vyžádání vytvořili léky, podle příspěvku zveřejněného ve Frontiers in Science.

Lékárník využívající stroj by do malé kazety vložil ingredience (jako je genetický materiál a tuky), kterou se zařízení potom mísí velmi přesným způsobem. Do pacienta pak může být vstřikována malá cílená lék.

Prof Raymond Schiffelers, který vedl projekt, uvedl, že existuje „naléhavá potřeba“ způsob, jak vyrábět personalizované léky v nemocnicích a na vyžádání cenově dostupným způsobem.

„Posunutím výroby do bodu péče by Nanospresso mohlo pomoci přinést život měnící přesné léky v dosahu pacientů.“

Nanospresso však čelí významným překážkám, než bude vidět v prostředí zdravotní péče kdykoli.

Léky, které vytváří, budou muset splnit přísné standardy bezpečnosti a kvality a regulační orgány se budou muset rozhodnout, jak budou schválit a sledovat individualizované ošetření.

Přečtěte si více:
500 rodin v Oxfordu vyžaduje vyšetřování mateřské jednotky
Úbytek na váze spojené s potenciálně fatálním vedlejším účinkem
Oznámen další ředitel dluhopisu

„Nanospresso by mohlo revoluci způsobu, jakým léčíme vzácná onemocnění tím, že rychleji přinesou personalizovanou medicínu více pacientům,“ říká autor studie Dr. Mariona Estapy Senti.

„Uživatelsky přívětivé a dostupné zařízení by mohlo umožnit lékařům léčit podmínky, které konvenční přístupy nemohou zvládnout.“

Studie cituje historický precedens pro lékárny produkující léky – až do 20. století lékárníci ručně připravovali léky na míru.

Rovněž citují úspěch používání podobných platforem nukleových kyselin k výrobě vakcín mRNA během pandemie Covid-19, a tvrdí, že moderní pokrok v mikrofluidikách s uzavřeným systémem umožnil takové průlomy, jako je tento.