Nová genová terapie zpomaluje progresi Huntingtonovy choroby o 75% | UK novinky

Nová genová terapie zpomalila progresi Huntingdonovy choroby až o 75%.

Známý jako AMT-130, je dodáván prostřednictvím chirurgie mozku a očekává se, že jedna dávka vydrží celý život.

„Tento výsledek mění všechno,“ řekl hlavní vyšetřovatel profesor Ed Wild.

Třicetiletý Jack May-Davis, který se zúčastnil zkoušek, uvedl, že výsledky jsou „úžasné“ a nechaly ho „ztraceny pro slova“.

Huntingdon’s je neurodegenerativní onemocnění, které se postupem času zhoršuje a nemá lék, což ovlivňuje myšlení, pohyb a náladu. Asi 8 000 lidí ve Velké Británii trpí.

Zatímco nemoc obvykle trvá asi 20 let, ztráta funkce může začít poměrně rychle.

Ve studii dostalo 12 pacientů nejvyšší dávku AMT-130. Vědci uvedli, že po 36 měsících zažili o 75% menší progresi onemocnění ve srovnání se skupinou lidí s Huntingtonem, kteří nebyli léčeni.

AMT-130 pracuje tím, že trvale zavádí novou funkční DNA do buněk člověka, uvedli vědci.

„Na základě těchto výsledků se zdá, že je pravděpodobné, že AMT-130 bude první licencovanou léčbou zpomalit Huntingtonovu chorobu, což je skutečně světově měnící věci,“ řekl Prof Wild, z University College London (UCL) Huntington’s Center.

„Moji pacienti ve studii jsou v průběhu času stabilní způsobem, na který jsem na Huntingtonovu chorobu zvyklý.“

Jeden z nich, dodal, byl lékařsky v důchodu, ale byl schopen se vrátit do práce.

Profesorka Sarah Tabrizi, také od UCL, uvedla, že AMT-130 má potenciál „zachovat denní funkci“, udržovat lidi v práci déle a „smysluplně pomalou progresi onemocnění“.

Přečtěte si více:
Boris Becker „šokoval“ užíváním drog ve Velké Británii
Muž zatčen v souvislosti s kybernetickým útokem na letiště

Jack May-Davis ze Sussexu zjistil, že nese Huntingtonův gen, když mu bylo 19.

Dva členové rodiny, včetně jeho otce, zemřeli na Huntingdon.

„Je to prostě úžasné,“ řekl. „Když jsem se začal účastnit pokusů, nikdy jsem si nemyslel, že by se něco rozvinulo v časovém rámci, který by pro mě mohl být vlastně užitečný.

„Cítím se jako obrovský okamžik, který bude znamenat tolik rodin, které nesou Huntingtonův gen.“

Profesor Mike Hanna, ředitel neurologického institutu UCL Queen Square, řekl: „Tato zjištění poukazují na novou kapitolu vývoje genové terapie pro Huntingtonovu chorobu a mají jasný význam pro další ničivé neurodegenerativní poruchy.“

Cath Staney, generální ředitel Asociace Huntingtonovy choroby, řekl: „Jedná se o významný průlom a jsem si jist, že to přinese naději komukoli, kterému dotčena Huntingtonova choroba.

„Tato studie ukazuje ohromující 75% zpomalení progrese u onemocnění.

„To je pozoruhodné a přinese tolik potřebný optimismus komunitě Huntingtonovy choroby.“